Celebran gran logro del «Programa de Trasplante Pediátrico de Médula Ósea y Terapias Celulares» que brinda el «Rutgers Cancer Institute» y ‘The Bristol-Myers Squibb Children’s Hospital’ a niños y jóvenes adultos con acceso a nuevas terapias génicas y trasplantes de médula ósea altamente eficaces.

NEW BRUNSWICK, OCT 12 – Pacientes pediátricos que recibieron tratamiento para la anemia falciforme a través del Programa de Trasplante Pediátrico de Médula Ósea y Terapias Celulares de Rutgers
Cancer Institute y The Bristol-Myers Squibb Children’s Hospital at Robert Wood Johnson University Hospital se reunieron con sus familias y miembros del equipo de atención médica para celebrar un logro que hasta hace poco estaba fuera del alcance de muchas personas con esta enfermedad: haber cumplido más de un año
desde que completaron un tratamiento potencialmente curativo, sin presentar evidencia de enfermedad activa.
Los pacientes, niños y adultos jóvenes de entre 6 y 22 años, recibieron un trasplante de médula ósea o una novedosa terapia génica, dos tratamientos intensivos que pueden ofrecer una cura o permitirles vivir a largo plazo sin las complicaciones graves de la anemia falciforme.

La celebración, realizada durante el Mes de Concientización sobre la Anemia Falciforme en el Jack & Sheryl Morris Cancer Center, reconoció las experiencias de los pacientes a lo largo de sus tratamientos y la labor de los equipos multidisciplinarios que los acompañaron antes, durante y después del tratamiento.

Para los pacientes y sus familias, alcanzar este logro fue el resultado de meses de preparación, tratamiento intensivo y recuperación. Durante ese proceso, enfrentaron largas hospitalizaciones, períodos alejados de la escuela y de sus seres queridos, así como etapas de gran vulnerabilidad médica. Confiaron en los miembros de sus equipos de atención médica con la esperanza de dejar atrás las crisis de
dolor, las hospitalizaciones y la incertidumbre que habían marcado sus vidas.

Durante el encuentro, los pacientes y sus familiares compartieron sus experiencias sobre la vida después del tratamiento, mientras que los médicos reconocieron la labor de los enfermeros, farmacéuticos, trabajadores sociales, especialistas en bienestar infantil, coordinadores de atención y otros profesionales que acompañan a
los pacientes durante todo el proceso.

Los líderes del programa también alentaron a las familias afectadas por la anemia falciforme a consultar con sus equipos de atención médica para determinar si sería apropiado realizar una evaluación para recibir tratamientos avanzados.

“Es como un milagro”, expresó Ola Kunle-Lawanson, madre de Tiara, una niña de seis años que recibió un tratamiento de médula ósea. “He visto la diferencia. Tiene más energía, es más juguetona y, por fin, puedo verla disfrutar de su infancia como cualquier niña de seis años”.

Antes del tratamiento, la niñez de Tiara se vio interrumpida constantemente por el cansancio, las enfermedades, las hospitalizaciones y las transfusiones de sangre. Su hermano mayor, Kitan, resultó ser compatible como donante de médula ósea y donó las células utilizadas para su trasplante. Hoy, Tiara ha regresado a la escuela y no ha sufrido ninguna crisis de dolor asociada con la anemia falciforme desde que recibió el tratamiento.

El Programa de Trasplante Pediátrico de Médula Ósea y Terapias Celulares ofrece opciones de tratamiento avanzado para niños, adolescentes y adultos jóvenes con cáncer y trastornos de la sangre. El programa fue inaugurado en 2024 y es uno de los pocos en Nueva Jersey dedicados a ofrecer tratamientos avanzados que pueden salvar la vida de niños con cáncer y trastornos de la sangre.

Ofrecer estos tratamientos altamente complejos de manera segura requiere experiencia clínica especializada, infraestructura avanzada y coordinación entre múltiples disciplinas. A través de Rutgers Cancer Institute, el único Centro Oncológico Integral de Nueva Jersey designado por el Instituto Nacional del Cáncer (NCI, por sus
siglas en inglés), y The Bristol-Myers Squibb Children’s Hospital, los pacientes y sus familias pueden recibir esta atención integral cerca de sus casas, a través de un programa que reúne todos los servicios necesarios.

El programa cuenta con espacios recientemente renovados en The Bristol-Myers Squibb Children’s Hospital, diseñados específicamente para la atención de pacientes que reciben trasplantes y terapias celulares. El hospital fue reconocido por U.S. News & World Report entre los mejores hospitales infantiles del país en su clasificación 2025–2026. Ofrecer este nivel de atención para casos críticos requiere un equipo multidisciplinario altamente especializado que acompaña a los pacientes y sus familias durante la evaluación,
el tratamiento y la recuperación.

La anemia falciforme es un trastorno hereditario de la sangre que puede dificultar la circulación sanguínea y el suministro de oxígeno, provocando dolor intenso, anemia, infecciones, daños en los órganos,
hospitalizaciones frecuentes y una reducción de la esperanza de vida. Esta enfermedad afecta de manera desproporcionada a las comunidades afrodescendientes. En Estados Unidos, más del 90 % de las personas con anemia falciforme son negras o afroamericanas.

“Los milagros médicos no ocurren por casualidad. Son posibles cuando un equipo de expertos se une para lograr un objetivo común. En este caso, liberar, paciente por paciente, a las personas del dolor y el estigma de vivir con anemia falciforme”, expresó Mark E. Manigan, presidente y director ejecutivo de RWJBarnabas Health. “Hoy celebramos la valentía de estos jóvenes pacientes, así como la asociación entre RWJBarnabas Health y Rutgers University, que refleja el potencial de la medicina académica para eliminar barreras y llevar
los avances médicos directamente de los laboratorios a la atención de quienes esperan un milagro”.

«La asociación entre Rutgers y RWJBarnabas Health integra la investigación, la educación y la atención médica en beneficio de las familias de Nueva Jersey», expresó William F. Tate IV, presidente de Rutgers, The State University of New Jersey. «Los avances que representan estos pacientes reflejan tanto los descubrimientos
científicos que están transformando el tratamiento de la anemia falciforme como el extraordinario esfuerzo necesario para que estos avances lleguen a los pacientes que pueden beneficiarse de ellos».\

El trasplante de médula ósea se ha utilizado durante décadas para tratar la anemia falciforme y puede ser curativo para algunos pacientes, aunque generalmente requiere un hermano o hermana compatible que no sea portador de la enfermedad. La terapia génica es un tratamiento más reciente y revolucionario que ofrece
una alternativa para algunos pacientes que cumplen con los criterios de elegibilidad y no cuentan con un donante compatible, mediante el uso de sus propias células madre productoras de sangre. Estas células se extraen y modifican en un laboratorio. Posteriormente, los pacientes reciben quimioterapia en dosis altas para preparar la médula ósea antes de que las células modificadas se les vuelvan a administrar mediante una infusión.

«La terapia génica ha ampliado las opciones de tratamiento que podemos ofrecer a pacientes que anteriormente tenían alternativas curativas muy limitadas», expresó Niketa C. Shah, MD, jefa de Trasplante Pediátrico de Médula Ósea/Células Madre y Terapias Celulares de Rutgers Cancer Institute y The Bristol-Myers Squibb Children’s Hospital. «Estos tratamientos son complejos y requieren un compromiso considerable por parte de los pacientes y sus familias, pero tienen el potencial de reducir o eliminar las crisis de dolor, las hospitalizaciones y las limitaciones diarias que han marcado sus vidas. Hoy celebramos los avances logrados por cada paciente y reconocemos a los equipos que los ayudaron a llegar hasta aquí».

En diciembre de 2023, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó las dos primeras terapias génicas basadas en células para tratar la anemia falciforme en determinados pacientes de 12 años o más. Estas aprobaciones marcaron el inicio de una nueva etapa en el
tratamiento de una enfermedad que afecta a aproximadamente 100,000 personas en Estados Unidos.

«Las terapias avanzadas solo pueden alcanzar su verdadero potencial cuando los pacientes tienen acceso a los conocimientos clínicos especializados y la infraestructura necesarios para ofrecerlas de manera segura», destacó Steven K. Libutti, MD, FACS, William N. Hait Director de Rutgers Cancer Institute y vicepresidente sénior de Servicios de Oncología de RWJBarnabas Health. «Este programa reafirma nuestro compromiso compartido de ofrecer tratamientos basados en la investigación científica y atención integral a niños y adultos jóvenes de todo Nueva Jersey, a través del único Centro Oncológico Integral del estado designado por el
Instituto Nacional del Cáncer».

Para obtener más información sobre el programa o conocer las historias de los pacientes reconocidos durante el evento, visite: https://www.youtube.com/watch?v=xIqHIoSj8ps